DSN- Londra’nın Great Ormond Street Hastanesi’ndeki doktorlar geçtiğimiz günlerde önceki tedavileri başarısız olan iki bebeğin lösemisini başarıyla iyileştirdiklerini açıkladılar. Bu, aynı zamanda, dünyada bir donör tarafından sağlanan genetik olarak geliştirilmiş bağışıklık hücreleri ile kanseri tedavi etmek için yapılan ilk girişimdi.

Halen, genetik olarak tasarlanmış bağışıklık hücrelerini bir insan vücuduna uygulamak için iki yöntem vardır. İlk yaklaşım, hazır bir yaklaşım, Londra’daki Great Ormond Street Hastanesi’nde doktorlar tarafından kullanıldı. Bu yaklaşımda, mühendislik uygulanmış T hücreleri, kanser hastaları için “her şeye uyan tek boyut” haline getirildi. Hasta bir IV’e bağlanır ve bu modifiye edilmiş hücreler, gerektiğinde damarlarına damlatılır.İkinci yaklaşım ile kanserli bir hastanın kan hücrelerini toplanır, bunları mühendislik ile değiştirilir, sonra bir IV yolla tekrar hastaya vermeyi içerir.

11 ve 16 aylık İngiliz bebeklerinin her ikisi de lösemi hastalığına sahipti ve Çarşamba günü Science Translational Medicine’de yayınlanan vakalarının açıklamasına göre daha önceden başarısızlıkla sonuçlanan tedaviler geçirmişlerdi. Testleri yöneten  doktor ve gen terapi uzmanı Waseem Qasim, her iki çocuğun da remisyona girdiğini bildirdi.

İkinci yaklaşım öncelikle Juno Therapeutics ve Novartis gibi şirketler tarafından kullanılır. Milyonlarca dolara mal olur ve büyük bir lojistik çaba gerektirir, bu nedenle evrensel bağışıklık hücrelerini kullanan ilk yaklaşım daha pratik görünmektedir. Bu yaklaşım Juno Therapeutics ve Novartis gibi şirketler için bir meydan okuma oluşturabilir.

Ancak Londra doktorları ve bu yöntemi kullanarak bebekleri tedavi etme konusunda önemli şüpheler vardı. Çünkü, bebekler, deneyden önce standart bir kemoterapi rejimi aldılar; kemoterapinin mi yoksa genetik olarak değiştirilmiş T hücrelerinin mi etkili olduğu konusunda soru işaretleri mevcut.

Bebekleri tedavi eden “hazır” yaklaşım, milyonlarca hayat kurtarabilir.

DSN çeviri ekibi